Первый препарат генной терапии будет продаваться в Германии. Стоимость полного курса лечения составит 1,1 миллиона евро. Лекарство предназначено для терапии редкого генетического заболевания — дефицита липопротеинлипазы.
Об этом сообщила The Guardian.
Препарат Glybera разрабатывается совместно голландской биотехнологической компанией UniQure и итальянской фирмой Chiesi, отвечающей за продажи. Лекарство помогает от дефицита фермента липопротеинлипазы, который регулирует уровень липидов в крови: из-за мутантного гена это вещество не вырабатывается организмом, и существует риск закупорки кровеносных сосудов человека.
Во всей Европе количество потенциальных пациентов не превышает 150—200 человек.
Это первый геннотерапевтический препарат в западном мире (ранее генная терапия от рака предлагалась только в Китае).
Защитники новых методов лечения указывают, что препарат эффективен по стоимости (несмотря на высокую цену), так как он способен полностью излечить человека. Курс лечения Glybera обойдется дешевле, чем несколько сеансов ферментозаместительной терапии.
