Навукоўцы з універсітэта Сунь Ятсэна правялі аперацыю на вырашчаных у лабараторыі эмбрыёнах, ДНК якіх утрымлівала мутацыю, што прыводзіць да развіцця бэта-таласеміі — цяжкага генетычнага захворвання, пры якім парушаецца сінтэз гемаглабіну.
Навукоўцы сцвярджаюць, што новая тэхналогія з назвай «Рэдагаванне асноваў» аднойчы дазволіць лячыць гэтую і шэраг іншых спадчынных хвароб.
«Рэдагаванне асноваў» скіраванае на змену чатырох азоцістых асноваў, якія ўваходзяць у склад ДНК: адэніну (A), цытазіну (C), гуаніну (G) і тыміну (T).
Уся праграма па развіцці чалавечага арганізму запісаная ў ДНК з дапамогай камбінацый гэтых чатырох асноваў. Патэнцыйна небяспечнае для жыцця захворванне крыві — бэта-таласемія — выкліканая зменамі ўсяго аднае асновы ў генетычным кодзе. Такія змены звычайна называюць кропкавымі мутацыямі.
Навукоўцам з Кітая ўдалося выправіць гэтую памылку ў генетычным кодзе эмбрыёнаў. Яны прасканавалі ДНК у пошуках памылкі, а затым на месцы «збою» пераўтварылі гуанін у адэнін, такім чынам выправіўшы збой.
«Мы першымі змаглі паказаць магчымасць лячэння генетычных хвароб у эмбрыёнаў з дапамогай сістэмы рэдагавання асноў», — кажа адзін з аўтараў даследавання Цзюнь Цзіу Хуан.
Паводле яго слоў, даследаванне адкрывае новыя перспектывы для лячэння пацыентаў ад бэта-таласеміі і іншых генетычных захворванняў. «Гэтая тэхналогія таксама дасць магчымасць лячыць дзяцей ад спадчынных хвароб яшчэ да таго, як яны народзяцца», — кажа навуковец.
Эксперымент быў праведзены на эмбрыёнах, атрыманых у выніку кланавання. Тканкі для правядзення эксперыменту былі ўзятыя ў пацыента, у якога была дыягнаставаная бэта-таласемія.
Рэдагаванне асноў — гэта больш прасунутая версія методыкі рэдагавання геномаў, што вядомая як CRISPR. Пры рэдагаванні геному з дапамогай сістэмы CRISPR/Cas9 выкарыстоўваецца адзін бялок CAS, які разразае адпаведныя паслядоўнасці генаў.
З дапамогай такіх «малекулярных нажніц» навукоўцы могуць выразаць з ДНК фрагменты і ўстаўляць іншыя. Таксама існуе механізм запісу новай генетычнай інфармацыі ў CRISPR.
Новая тэхналогія рэдагавання асноў працуе інакш: яна прымушае адну азоцістую аснову пераўтварацца ў іншую.
Адзін з аўтараў сістэмы CRISPR/Cas9, прафесар Дэвід Ліу з Гарвардскага ўніверсітэта, назваў тэхналогію, прадстаўленую кітайскімі навукоўцамі, хімічнай хірургіяй.
Паводле яго слоў, гэтая тэхналогія больш дакладная, чым CRISPR/Cas9, і мае менш пабочных эфектаў.
