Британские ученые поделились результатами, которые можно назвать настоящим чудом для медицины. Новый метод генной терапии дал шанс на жизнь детям и взрослым с агрессивной формой лейкемии, от которых фактически отказалась традиционная медицина.
Как сообщает IFLScience, первой, кто отважился испытать на себе экспериментальное лечение, стала Алиса Тепли из британского города Лестер. В мае 2021 года ей поставили страшный диагноз — Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз. Это агрессивный вид рака крови, который примерно в 20% случаев не поддается ни химиотерапии, ни пересадке костного мозга.
Именно так случилось и с Алисой. Стандартные протоколы не сработали, и врачи вынуждены были признать, что вариантов лечения больше не осталось. Именно тогда семье предложили участие в клиническом испытании. Алиса согласилась, рассуждая, что даже если новый метод не спасет ее, то, возможно, поможет другим людям в будущем.
К счастью, риск оправдался. После лечения болезнь отступила, и теперь, спустя несколько лет, девушка (ей уже 16) вернулась к полноценной жизни. Она ходит в школу, занимается парусным спортом и планирует стать ученым, чтобы однажды самой делать открытия в медицине.
В чем суть метода?
Речь идет о так называемой BE-CAR7 — первой в мире «универсальной» CAR-T-терапии на базе точного генного редактирования.
Обычно для подобного лечения врачи вынуждены брать кровь самого пациента, изменять его собственные клетки и возвращать назад. Это долго, очень дорого, и иногда клетки больного человека просто недостаточно качественные. Ученые из больницы Грейт-Ормонд-стрит и Университетского колледжа Лондона совершили прорыв: они научились использовать клетки посторонних здоровых доноров, превращая их в лекарство, которое подходит всем.
Сначала здоровые донорские лейкоциты модифицируют, чтобы сделать их «универсальными». Это достигается путем удаления поверхностных рецепторов, а также нейтрализации клеток через удаление иммунного маркера под названием CD7. Такая процедура необходима, чтобы предотвратить уничтожение новых клеток иммунной системой реципиента.
Затем удаляется еще один поверхностный белок — CD52. Это делается для того, чтобы скрыть донорские клетки от воздействия мощных иммуносупрессивных препаратов, которые назначаются пациенту.
Наконец, с помощью модифицированного вируса в клетки вводится новая последовательность ДНК. Она позволяет им вырабатывать химерный антигенный рецептор (CAR). Именно этот механизм дает возможность донорским клеткам распознавать и атаковать раковые Т-клетки внутри организма пациента.
Идеальный цикл лечения занимает четыре недели, после чего пациенту проводят трансплантацию костного мозга для восстановления его собственной иммунной системы.
Результаты, которые дают надежду
На ежегодной встрече Американского общества гематологии команда исследователей представила результаты первой фазы испытаний, в которых приняли участие восемь детей и двое взрослых.
Цифры впечатляют: 82% пациентов достигли глубокой ремиссии, что позволило провести им спасительную пересадку костного мозга.
Более того, 64% участников остаются абсолютно здоровыми по сегодняшний день, причем некоторые из них живут без признаков рака уже более трех лет.
Гематологи отмечают, что наблюдают впечатляющую реакцию при очищении от лейкемии, которая раньше считалась неизлечимой.
Однако ученые предупреждают: лечение очень тяжелое и интенсивное. К сожалению, не все пациенты, отобранные для участия в испытании, выжили. Побочные эффекты могут быть серьезными, а после пересадки костного мозга требуется много времени на восстановление иммунитета, во время чего любая инфекция смертельно опасна.
Тем не менее, для людей с такими агрессивными формами заболевания, где шансы на выживание были минимальными, этот метод стал настоящим прорывом. Благодаря успеху испытаний, благотворительные фонды уже выделили средства на лечение еще десяти пациентов, что дает надежду на дальнейшее развитие технологии.
Комментарии