Брытанскія навукоўцы падзяліліся вынікамі, якія можна назваць сапраўдным цудам для медыцыны. Новы метад геннай тэрапіі даў шанец на жыццё дзецям і дарослым з агрэсіўнай формай лейкеміі, ад якіх фактычна адмовілася традыцыйная медыцына.
Як паведамляе IFLScience, першай, хто адважыўся выпрабаваць на сабе эксперыментальнае лячэнне, стала Аліса Тэплі з брытанскага горада Лестэр. У маі 2021 года ёй паставілі страшны дыягназ — Т-клетачны востры лімфабластны лейкоз. Гэта агрэсіўны від раку крыві, які прыкладна ў 20% выпадкаў не паддаецца ні хіміятэрапіі, ні перасадцы касцявога мозгу.
Менавіта так здарылася і з Алісай. Стандартныя пратаколы не спрацавалі, і лекары вымушаны былі прызнаць, што варыянтаў лячэння больш не засталося. Менавіта тады сям'і прапанавалі ўдзел у клінічным выпрабаванні. Аліса пагадзілася, разважаючы, што нават калі новы метад не ўратуе яе, то, магчыма, дапаможа іншым людзям у будучыні.
На шчасце, рызыка апраўдалася. Пасля лячэння хвароба адступіла, і цяпер, праз некалькі гадоў, дзяўчына (ёй ужо 16) вярнулася да паўнавартаснага жыцця. Яна ходзіць у школу, займаецца парусным спортам і плануе стаць навукоўцам, каб аднойчы самой рабіць адкрыцці ў медыцыне.
У чым сутнасць метаду?
Гаворка ідзе пра так званую BE-CAR7 — першую ў свеце «ўніверсальную» CAR-T-тэрапію на базе дакладнага геннага рэдагавання.
Звычайна для падобнага лячэння лекары вымушаны браць кроў самога пацыента, змяняць яго ўласныя клеткі і вяртаць назад. Гэта доўга, вельмі дорага, і часам клеткі хворага чалавека проста недастаткова якасныя. Навукоўцы з бальніцы Грэйт-Орманд-стрыт і Універсітэцкага каледжа Лондана зрабілі прарыў: яны навучыліся выкарыстоўваць клеткі старонніх здаровых донараў, ператвараючы іх у лекі, якія падыходзяць усім.
Спачатку здаровыя донарскія лейкацыты мадыфікуюць, каб зрабіць іх «універсальнымі». Гэта дасягаецца шляхам выдалення паверхневых рэцэптараў, а таксама нейтралізацыі клетак праз выдаленне імуннага маркера пад назвай CD7. Такая працэдура неабходная, каб прадухіліць знішчэнне новых клетак імуннай сістэмай рэцыпіента.
Затым выдаляецца яшчэ адзін паверхневы бялок — CD52. Гэта робіцца для таго, каб схаваць донарскія клеткі ад уздзеяння моцных імунасупрэсіўных прэпаратаў, якія прызначаюцца пацыенту.
Нарэшце, з дапамогай мадыфікаванага віруса ў клеткі ўводзіцца новая паслядоўнасць ДНК. Яна дазваляе ім выпрацоўваць хімерны антыгенны рэцэптар (CAR). Менавіта гэты механізм дае магчымасць донарскім клеткам распазнаваць і атакаваць ракавыя Т-клеткі ўнутры арганізма пацыента.
Ідэальны цыкл лячэння займае чатыры тыдні, пасля чаго пацыенту праводзяць трансплантацыю касцявога мозгу для аднаўлення яго ўласнай імуннай сістэмы.
Вынікі, якія даюць надзею
На штогадовай сустрэчы Амерыканскага таварыства гематалогіі каманда даследчыкаў прадставіла вынікі першай фазы выпрабаванняў, у якіх прынялі ўдзел восем дзяцей і двое дарослых.
Лічбы ўражваюць: 82% пацыентаў дасягнулі глыбокай рэмісіі, што дазволіла правесці ім выратавальную перасадку касцявога мозгу.
Больш за тое, 64% удзельнікаў застаюцца абсалютна здаровымі па сённяшні дзень, прычым некаторыя з іх жывуць без прыкмет раку ўжо больш за тры гады.
Гематолагі адзначаюць, што назіраюць уражлівую рэакцыю пры ачышчэнні ад лейкеміі, якая раней лічылася невылечнай.
Аднак навукоўцы папярэджваюць: лячэнне вельмі цяжкае і інтэнсіўнае. На жаль, не ўсе пацыенты, адабраныя для ўдзелу ў выпрабаванні, выжылі. Пабочныя эфекты могуць быць сур'ёзнымі, а пасля перасадкі касцявога мозгу патрабуецца шмат часу на аднаўленне імунітэту, падчас чаго любая інфекцыя смяротна небяспечная.
Тым не менш, для людзей з такімі агрэсіўнымі формамі захворвання, дзе шанцы на выжыванне былі мінімальнымі, гэты метад стаў сапраўдным прарывам. Дзякуючы поспеху выпрабаванняў, дабрачынныя фонды ўжо вылучылі сродкі на лячэнне яшчэ дзесяці пацыентаў, што дае надзею на далейшае развіццё тэхналогіі.
Цяпер чытаюць
Што Бабарыка і Калеснікава адказалі на пытанні пра вайну79
Каментары