После самых дорогих лекарств в мире у нескольких детей выявили случаи рака
Американские регуляторы расследуют случаи злокачественных опухолей у детей, получивших «Золгенсму» — генотерапию, способную спасти жизнь при тяжёлом наследственном заболевании.
Препарат «Золгенсма» (Zolgensma) швейцарской компании Novartis, одна доза которого стоит около двух миллионов долларов, стал прорывом в лечении спинальной мышечной атрофии (СМА). Это редкое наследственное заболевание, при котором постепенно ослабевают мышцы, в том числе дыхательные. При наиболее тяжелой форме заболевания без лечения дети часто не доживают до двух лет.
«Золгенсма» воздействует на генетическую причину болезни. Во время однократного внутривенного введения в организм доставляют работоспособную копию гена SMN1, который у пациентов поврежден или отсутствует. Для этого используют специально измененный вирус AAV9, который переносит ген в клетки.
В США «Золгенсму» разрешили использовать в 2019 году, в Европе — в 2020-м. С тех пор препарат получили более 6000 пациентов, в том числе белорусские дети. В частности, в июне 2026 года «Золгенсму» ввели Ксении Моисеенко из Могилева.
Однако, как пишет немецкое издание Tagesspiegel, за это время производитель получил девять сообщений об опухолях у детей, которые прошли такую терапию. По данным американского Управления по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), их выявляли в центральной и периферической нервной системе, в области позвоночника и почках. Сейчас ведомство изучает, могла ли генотерапия способствовать развитию рака.
Что вызвало подозрения
По мнению экспертов, опасность может быть связана с вирусом AAV9, который используют в препарате. Иногда часть его ДНК встраивается в ДНК человека и может нарушить работу других генов.
По сообщению FDA от 6 ноября 2026 года, в трех случаях злокачественные опухоли были связаны с активностью гена GLI1, который при определенных нарушениях может способствовать развитию рака. В двух из них ученые обнаружили в опухолевой ткани ДНК вируса-переносчика, встроенную в геном ребенка рядом с этим геном или непосредственно в него. Это подтверждает связь этих случаев с генотерапией. Механизм развития третьей опухоли еще изучают.
О возможности таких осложнений ученые знали и раньше. Еще в 2001 году раковые опухоли после подобной генотерапии наблюдали у мышей.
Однако пока не доказано, что все выявленные у детей злокачественные опухоли вызваны «Золгенсмой».
Как объясняет специалист по генотерапии из университетской клиники Фрайбурга Тони Катамен, девять сообщений среди более чем 6000 пациентов не позволяют надежно оценить риск. За детьми наблюдали разное время, а исследования еще не завершены.
Что это означает для пациентов
Компания Novartis подчеркивает, что о возможности развития опухолей через встраивание вирусной ДНК уже предупреждает в инструкции к препарату. Двое детей, у которых обнаружили такое встраивание, прошли терапию и остаются под наблюдением врачей. Удалось ли вылечить опухоли, не сообщается.
Как отмечает Катамен, новые данные необходимо учитывать при оценке безопасности лечения. Однако FDA по-прежнему считает, что польза Zolgensma превышает возможные риски.
При этом для лечения спинальной мышечной атрофии существуют и другие препараты, в том числе нусинерсен («Спинраза») и рисдиплам. Они имеют свои преимущества и риски, поэтому родители должны получать полную информацию обо всех возможных вариантах лечения.
В будущем ученым, возможно, удастся снизить риск развития опухолей, усовершенствовав генетическую конструкцию препарата. А пока для детей, которые уже получили «Золгенсму», особо важны длительный медицинский надзор и внимательная проверка любых подозрительных результатов обследований.
При этом Катамен подчеркивает, что генотерапия «Золгенсмой» спасает жизнь и может существенно улучшить двигательные возможности детей.
Могилев, Витебск и Гомель удалось присоединить к БССР только потому, что Москва таким образом хотела завлечь Западную Беларусь — опубликованные документы5858
Комментарии