Пасля самых дарагіх лекаў у свеце ў некалькіх дзяцей выявілі выпадкі раку
Амерыканскія рэгулятары расследуюць выпадкі злаякасных пухлін у дзяцей, якія атрымалі «Золгенсму» — генатэрапію, здольную выратаваць жыццё пры цяжкім спадчынным захворванні.
Прэпарат «Золгенсма» (Zolgensma) швейцарскай кампаніі Novartis, адна доза якога каштуе каля двух мільёнаў даляраў, стаў прарывам у лячэнні спінальнай мышачнай атрафіі (СМА). Гэта рэдкая спадчынная хвароба, пры якой паступова слабеюць мышцы, у тым ліку дыхальныя. Пры найбольш цяжкай форме захворвання без лячэння дзеці часта не дажываюць да двух гадоў.
«Золгенсма» ўздзейнічае на генетычную прычыну хваробы. Падчас аднаразовага ўнутрывеннага ўвядзення ў арганізм дастаўляюць працаздольную копію гена SMN1, які ў пацыентаў пашкоджаны або адсутнічае. Для гэтага выкарыстоўваюць спецыяльна зменены вірус AAV9, які пераносіць ген у клеткі.
У ЗША «Золгенсму» дазволілі выкарыстоўваць у 2019 годзе, у Еўропе — у 2020-м. З таго часу прэпарат атрымалі больш за 6000 пацыентаў, у тым ліку беларускія дзеці. У прыватнасці, у чэрвені 2026 года «Золгенсму» ўвялі Ксені Маісеенка з Магілёва.
Аднак, як піша нямецкае выданне Tagesspiegel, за гэты час вытворца атрымаў дзевяць паведамленняў пра пухліны ў дзяцей, якія прайшлі такую тэрапію. Паводле амерыканскага Упраўлення кантролю за прадуктамі і лекамі (FDA), іх выяўлялі ў цэнтральнай і перыферыйнай нервовай сістэме, у вобласці хрыбта і нырках. Цяпер ведамства вывучае, ці магла генатэрапія спрыяць развіццю раку.
Што выклікала падазрэнні
На думку экспертаў, небяспека можа быць звязаная з вірусам AAV9, які выкарыстоўваюць у прэпараце. Часам частка яго ДНК убудоўваецца ў ДНК чалавека і можа парушыць працу іншых генаў.
Паводле паведамлення FDA ад 6 лістапада 2026 года, у трох выпадках злаякасныя пухліны былі звязаныя з актыўнасцю гена GLI1, які пры пэўных парушэннях можа спрыяць развіццю раку. У двух з іх навукоўцы знайшлі ў пухліннай тканцы ДНК віруса-пераносчыка, убудаваную ў геном дзіцяці побач з гэтым генам або непасрэдна ў яго. Гэта пацвярджае сувязь гэтых выпадкаў з генатэрапіяй. Механізм развіцця трэцяй пухліны яшчэ вывучаюць.
Пра магчымасць такіх ускладненняў навукоўцы ведалі і раней. Яшчэ ў 2001 годзе ракавыя пухліны пасля падобнай генатэрапіі назіралі ў мышэй.
Аднак пакуль не даказана, што ўсе выяўленыя ў дзяцей злаякасныя пухліны выкліканыя «Золгенсмай».
Як тлумачыць спецыяліст па генатэрапіі з універсітэцкай клінікі Фрайбурга Тоні Катамен, дзевяць паведамленняў сярод больш чым 6000 пацыентаў не дазваляюць надзейна ацаніць рызыку. За дзецьмі назіралі розны час, а даследаванні яшчэ не завершаныя.
Што гэта азначае для пацыентаў
Кампанія Novartis падкрэслівае, што пра магчымасць развіцця пухлін праз убудаванне віруснай ДНК ужо папярэджвае ў інструкцыі да прэпарату. Двое дзяцей, у якіх выявілі такое ўбудаванне, прайшлі тэрапію і застаюцца пад наглядам дактароў. Ці ўдалося вылечыць пухліны, не паведамляецца.
Як адзначае Катамен, новыя звесткі неабходна ўлічваць пры ацэнцы бяспекі лячэння. Аднак FDA па-ранейшаму лічыць, што карысць Zolgensma перавышае магчымыя рызыкі.
Пры гэтым для лячэння спінальнай мышачнай атрафіі існуюць і іншыя прэпараты, у тым ліку нусінерсен («Спінраза») і рысдыплам. Яны маюць свае перавагі і рызыкі, таму бацькі павінны атрымліваць поўную інфармацыю пра ўсе магчымыя варыянты лячэння.
У будучыні навукоўцам, магчыма, удасца знізіць рызыку развіцця пухлін, удасканаліўшы генетычную канструкцыю прэпарату. А пакуль для дзяцей, якія ўжо атрымалі «Золгенсму», асабліва важныя працяглы медыцынскі нагляд і ўважлівая праверка любых падазроных вынікаў абследаванняў.
Пры гэтым Катамен падкрэслівае, што генатэрапія «Золгенсмай» ратуе жыццё і можа істотна палепшыць рухальныя магчымасці дзяцей.
Магілёў, Віцебск і Гомель удалося далучыць да БССР толькі таму, што Масква такім чынам хацела спакусіць Заходнюю Беларусь — апублікаваныя дакументы5858
Каментары