Čamu niekatoryja leki kaštujuć 2 miljony dalaraŭ? Tłumačyć ekśpiert
Adkul uźnikaje vysoki košt niekatorych lekaŭ, jak u vypadku z preparatam ad SMA Zolgensma, i čamu farmkampanii nie zacikaŭleny ŭ srodkach dla daŭhalećcia?
Pra heta ŭ intervju jutub-prajektu «Eto Osietinskaja» patłumačyła kiraŭnica adździeła analizu danych bijatech-kampanii Monte Rosa Therapeutics i suzasnavalnica startapa Asylia Diagnostics Hanna Kościkava. Raniej jana pracavała ŭ bujnoj farmkampanii Novartis — im naležyć, naprykład, Zolgensma.
Jak tłumačyć Kościkava, dla farmkampanij kolkaść chvorych — heta pierš za ŭsio pamier rynku. Naprykład, miełanoma, na jakuju pakutujuć kala 200 tysiač čałaviek u ZŠA i stolki ž u Jeŭropie, ličycca adnosna nievialikim siehmientam. U toj ža čas rynak niedrobnakletačnaha raku lohkaha, prastaty ci toŭstaj kiški achoplivaje miljony ludziej, što robić ich pryjarytetnymi dla inviestycyj.
Adnak nie tolki hety faktar upłyvaje na rašeńnie farmkampanij zajmacca raspracoŭkaj peŭnaha leku:
«Heta nie tolki kolkaść pacyjentaŭ, ale i hatoŭnaść płacić za hetaje zachvorvańnie, a heta značyć, nakolki heta sapraŭdy ciažkaje zachvorvańnie, nakolki jano na jakaści žyćcia adbivajecca, jak možna rastłumačyć strachavym kampanijam, nakolki my praciahvajem žyćcio čałavieku, jak heta vyražajecca ŭ hrošach, jakija niedaatrymlivaje ekanomika i hetak dalej».
Pa słovach Hanny, strachavyja kampanii roznych krain majuć ułasnyja acenki koštu hoda žyćcia čałavieka. U Vialikabrytanii jon składaje 20—30 tysiač funtaŭ (27—40 tysiač dalaraŭ), a ŭ ZŠA — ad 50 da 70 tysiač dalaraŭ. Hetaja matematyka tłumačyć u tym liku astranamičny ceńnik preparata ad śpinalnaj myšačnaj atrafii (SMA) «Zołhiensma» ŭ 2 miljony dalaraŭ. Pakolki heta adnarazovaja injekcyja, jakaja vylečvaje dzicia i dazvalaje jamu pražyć usio žyćcio, košt preparata jak by padsumoŭvaje košt usich zachavanych hadoŭ.
Kolki kaštuje novy lek?
U toj ža čas, jak raskazvaje Kościkava, vysoki košt lekaŭ abumoŭleny tym, što farmaceŭtyčnaja halina źjaŭlajecca adnoj z samych navukajomistych u śviecie. Kab stvaryć novy preparat, nieabchodna abjadnać namahańni vielizarnaj kolkaści vučonych roznych śpiecyjalnaściaŭ: chimikaŭ, bijołahaŭ, farmakołahaŭ, daktaroŭ, a taksama ekśpiertaŭ pa bijamarkierach i kliničnaj raspracoŭcy. Hety składany śpiektr śpiecyjalistaŭ pracuje nad adzinym praduktam na praciahu vielmi doŭhaha cykłu, jaki ŭklučaje mnostva pramiežkavych etapaŭ.
Hanna tłumačyć: kali my havorym pra miljardnyja vydatki, havorka idzie nie pra sabiekošt vytvorčaści kankretnaj paśpiachovaj malekuły. Sapraŭdnaja cana ŭklučaje ŭ siabie košt usich sukupnych pravałaŭ: dziesiatkaŭ i sotniaŭ inšych malekuł, jakija byli adsiejany na roznych etapach i nie dajšli da rynku.
U vyniku, kali z sotni patencyjnych lekaŭ da finału dachodzić tolki adzin, na hetuju adzinuju paśpiachovuju tabletku «nahružajucca» ŭsie straty, paniesienyja kampanijaj padčas niaŭdałych raspracovak.
Čamu chvaroby biez rynku ŭ miljard dalaraŭ nie cikavyja farmie
«Kali raźličvajecca patencyjny rynak dla niejkaj malekuły, jakuju my chočam vykarystoŭvać dla peŭnaj chvaroby, zaŭsiody farma aryjentujecca na toje, što pikavyja prodažy pavinny być nie mienš za miljard dla malekuły. Kali heta mienš za miljard u hod, to tady ty nie chočaš vyvodzić hetuju malekułu, tamu što ŭ ciabie nie akupicca košt raspracoŭki i ryzyki, jakija ty niasieš», — davodzić ekśpiertka.
Takaja madel pryvodzić da taho, što šerah zachvorvańniaŭ ź nievialikim rynkam zastajecca niepryvabnym dla navukovych daśledavańniaŭ. Bolš za toje, taki padychod supiarečyć idei piersanalizavanaj miedycyny.
Kali navukoŭcy vyrašajuć sfakusavacca nie na ŭsich pacyjentach (naprykład, z aterasklerozam), a tolki na 10% tych, kamu kankretnaja malekuła dapamoža najbolš efiektyŭna, jany aŭtamatyčna ŭ dziesiać razoŭ pamianšajuć patencyjny rynak. Kali paśla takoj siehmientacyi prybytak padaje nižej za miljard, raspracoŭka spyniajecca. Kampanijam praściej i vyhadniej vyrablać univiersalnyja leki dla ŭsich zapar.
Asabliva składanaja situacyja składvajecca z redkimi zachvorvańniami. Kali na ŭsioj płaniecie na peŭnuju chvarobu pakutujuć, naprykład, usiaho 10 tysiač čałaviek, cana lekaŭ dla ich stanovicca astranamičnaj. Mienavita tak źjaŭlajucca preparaty koštam u 2 miljony dalaraŭ: heta adziny sposab dla vytvorcy akupić inviestycyi ŭ navuku pry małoj kolkaści pakupnikoŭ, tłumačyć Kościkava.
U takich umovach raspracoŭka lekaŭ dla vuzkich hrup pacyjentaŭ časta adbyvajecca dziakujučy fiłantropam i supolnaściam pacyjentaŭ.
Čamu strachavyja kampanii nie chočuć układvacca ŭ daŭhalećcie?
Padobnaja łohika stavić u tupik i temu daŭhalećcia. Navukoŭcy hatovyja šukać sposaby zapavolić stareńnie, ale biznes-madel hetaha nie dazvalaje.
Pieršaja fundamientalnaja prablema zaklučajecca ŭ samoj sistemie strachavańnia. U strachavych kampanij prosta niama tak zvanych «kodaŭ kampiensacyi» (reimbursement codes) dla takich paniaćciaŭ, jak «zdaroŭje» ci «daŭhalećcie». Strachavaja madel pabudavana na apłacie lačeńnia kankretnych dyjahnazaŭ.
Druhi istotny faktar — heta praciahłaść i maštab daśledavańniaŭ. Kab navukova dakazać, što preparat padaŭžaje žyćcio, naprykład, na 5 ci 10 hadoŭ, nieabchodna pravodzić vyprabavańni na vielizarnaj vybarcy ludziej na praciahu dziesiacihodździaŭ. Heta patrabuje kałasalnych vydatkaŭ, jakija niemahčyma ŭpisać u isnujučuju farmaceŭtyčnuju biznes-madel.
Praz hetyja pryčyny stareńnie pakul nie ličycca asobnym typam zachvorvańnia, jaki było b vyhadna daśledavać z kamiercyjnaha punktu hledžańnia. U vyniku mnohija kampanii, jakija pieršapačatkova maryli zajmacca daŭhalećciem, vymušanyja fakusavacca na chraničnych chvarobach. Dla takich vypadkaŭ praściej atrymać strachavyja vypłaty, znajści finansavańnie i dakazać efiektyŭnaść.
Ci mahčyma pravodzić vyprabavańni lekaŭ nie na ludziach?
Pa słovach Kościkavaj, mnohija startapy ŭ śfiery farmakałohii paciarpieli niaŭdaču, bo sprabavali pracavać pa madeli IT-kampanij, dzie pradukt možna stvaryć za adnosna nievialikija hrošy. U bijatechnałohijach ža patreba ŭ kapitale pastajanna raście.
Praces pačynajecca z dakliničnaj raspracoŭki, kali navukoŭcy vybirajuć peŭnuju «mišeń» (białok) i šukajuć malekułu, zdolnuju na jaje ŭździejničać. Testavańnie idzie pa pryncypie ad prostaha da składanaha: spačatku malekułu praviarajuć na kletačnych kulturach, zatym — na myšach, sabakach i časam na prymatach. Kali abjom viedaŭ stanovicca dastatkovym, nadychodzić čas pierachodzić da vyprabavańniaŭ na ludziach.
Na hetym etapie kampanija musić źviarnucca ŭ rehulatarnyja orhany (naprykład, Jeŭrapiejskaje ahienctva pa lekavych srodkach EMA) z admysłovym daśje-zajaŭkaj (IND filing). Ekśpiertka padkreślivaje važnuju detal: na pačatkovym etapie rehulataraŭ cikavić tolki biaśpieka. Jany nie hladziać na toje, nakolki efiektyŭnymi buduć leki; hałoŭnaje, što patrabujecca ad raspracoŭščyka, — dakazać nietaksičnaść preparata.
Jak davodzić Hanna, całkam pieranieści vyprabavańni ŭ virtualnuju prastoru pakul niemahčyma. Pa-pieršaje, u navuki niama madelaŭ, zdolnych z absalutnaj dakładnaściu pradkazać reakcyju žyvoha arhanizma. Pa-druhoje, mała chto sa zdarovych vałancioraŭ pahodzicca testavać na sabie malekułu, jakaja była pravierana tolki na kampjutary i nie prajšła testy na žyvych istotach.
Stadyja dakliničnych daśledavańniaŭ, pa acenkach ekśpiertki, patrabuje kapitałaŭkładańniaŭ da 5 miljonaŭ dalaraŭ. Adnak dalej iduć užo inšyja ličby. Tak, pieršaja faza kliničnych vyprabavańniaŭ abychodzicca ŭ sumu kala 10 miljonaŭ, druhaja — 40—50, a zaklučnaja — 150—200 miljonaŭ.
Jak tłumačyć Kościkava, rynak bijatechnałohij składajecca z tak zvanych «kropak pierałomu» (inflection points). Acenka kampanii tut raście nie za košt prybytku, jakoha moža nie być hadami, a praz paśpiachova projdzienyja etapy vyprabavańniaŭ. Klučavaja madel mnohich startapaŭ — licenzavać svaju malekułu bujnoj farmaceŭtyčnaj kampanii, što i stanovicca momantam vychadu dla inviestaraŭ.
Hanna zaŭvažaje, što mnohija inviestary, jakija ŭkładali hrošy ŭ bijatech jak u zvyčajnyja IT-kampanii, zastajucca rasčaravanymi, bo stvareńnie pierśpiektyŭnaha preparata patrabuje značna bolš času i kałasalnych vydatkaŭ, čym jany čakali.
Kamientary