Новы метад тэрапіі раку дазволіў вылечыць дзяўчынку з лейкеміяй, якой не дапамагаў ніводны падыход

У траўні мінулага года ў Алісы быў дыягнаставаны Т-клеткавы востры лімфабластны лейкоз.

У звычайных умовах Т-клеткі — абаронцы арганізма, але ў Алісы іх дзейнасць выйшла з-пад кантролю і стала ўяўляць небяспеку.

У Алісы назіралася агрэсіўная разнавіднасць раку. Не дапамаглі ні хіміятэрапія, ні перасадка касцявога мозгу.

«У рэшце рэшт я б памерла», — кажа Аліса.

Яе маці, Кіёна, распавядае, што летась яна з жахам чакала Раства, думаючы, што яны сустракаюць яго разам у апошні раз, і проста рыдала у дзень нараджэння дачкі ў студзені.

Тое, што адбылося потым, яшчэ некалькі гадоў таму было немагчыма ўявіць.

Каманда Грэйт-Орманд-Стрыт выкарыстала тэхналогію геннага рэдагавання, якая з'явілася ўсяго шэсць гадоў таму.

Рэдагаванне асноў

Азоцістыя асновы — гэта арганічныя злучэнні, якія ўваходзяць у склад нуклеінавых кіслот. Чатыры тыпы асноў — адэнін (A), цытазін (C), гуанін (G) і тымін (Т) — гэта цаглінкі нашага генетычнага кода.

Падобна да літар алфавіта, мільярды асноў у нашай ДНК складаюць інструкцыю для чалавечага арганізма.

Рэдагаванне асноў дазваляе навукоўцам выбраць канкрэтную частку генетычнага кода і затым змяніць малекулярную структуру толькі аднай асновы, пераўтвараючы яе ў іншую і змяняючы генетычныя інструкцыі.

Каманда лекараў і навукоўцаў выкарыстала гэты інструмент для стварэння новага тыпу Т-клетак, здольных высочваць і забіваць ракавыя Т-клеткі ў арганізме Алісы.

Для гэтай мэты паслужылі здаровыя донарскія Т-клеткі.

Першая мадыфікацыя адключыла механізм нацэльвання Т-клетак Алісы, каб яны атакавалі яе арганізм.

Другая праўка выдаліла антыген лейкацытаў CD7, які ёсць ва ўсіх Т-клетках.

Трэцяя рэдакцыя дазволіла прадухіліць гібель клетак ад хіміятэрапіі, зрабіўшы іх «нябачнымі» для лекаў.

На апошнім этапе генетычнай мадыфікацыі Т-клетак было дадзена ўказанне паляваць за ўсімі клеткамі, у якіх прысутнічаў бялок CD7, каб знішчыць усе Т-клеткі ў яе арганізме, у тым ліку і ракавыя.

Імунную сістэму Алісы, уключаючы Т-клеткі, меркавалася аднавіць з дапамогай другой перасадкі касцявога мозгу.

Аліса засталася ўразлівай для інфекцый, паколькі ў працэсе гэтага лячэння былі атакаваныя як ракавыя Т-клеткі ў яе целе, так і тыя, якія абаранялі яе ад хвароб. Праз месяц у Алісы наступіла рэмісія, і ёй зрабілі другую перасадку касцявога мозгу, каб аднавіць яе імунную сістэму. Аліса правяла 16 тыдняў у бальніцы і была ў гэты час максімальна агароджаная ад магчымых інфекцый.

Пасля абследавання праз тры месяцы лекары ўстрывожыліся, бо ў дзяўчынкі зноў выявілі прыкметы раку. Але два наступныя абследаванні паказалі поўную адсутнасць ракавых клетак.

Павялічыць

Велізарны патэнцыял

«Аліса — першая пацыентка, якую лячылі з дапамогай гэтай тэхналогіі», — кажа прафесар Вазім Касім з Каліфарнійскага ўніверсітэта і бальніцы Грэйт-Орманд-Стрыт.

Паводле яго слоў, такія генетычныя маніпуляцыі — гэта галіна навукі, якая вельмі хутка развіваецца і мае велізарны патэнцыял для лячэння цэлага шэрага захворванняў.

Аднак ужытая для лячэння Алісы тэхналогія — толькі малая доля таго, чаго можна дасягнуць ужываннем рэдагавання асноў.

Доктар Дэвід Лю з Інстытута імя Броўда, адзін з вынаходнікаў метаду, лічыць дзіўным і незвычайным тое, што новы метад пачаў прымяняцца для лячэння людзей усяго праз шэсць гадоў пасля яго распрацоўкі.

У тэрапіі, распрацаванай для Алісы, кожнае рэдагаванне асноў ўключала ў сябе разбурэнне ўчастка генетычнага кода, каб ён больш не працаваў.

Але тэхналогію можна ўжываць і больш тонка і выбіральна — напрыклад, замест таго, каб выключаць дэфектную інструкцыю, можна яе карэктаваць.

Серпападобна-клеткавая анемія, напрыклад, выклікаецца змяненнем усяго аднай асновы, якую можна выправіць.

Навукоўцы ўжо выпрабоўваюць рэдагаванне асноў пры серпападобна-клетачнай анеміі, а таксама пры спадчынным павышаным узроўні халестэрыну і пры бэта-таласеміі (захворванні крыві).

• 77
• 0
• 2
• 0
• 12
• 3
• 3
• 0